近日，在2018年上海市罕見(jiàn)病/孤兒藥學(xué)術(shù)年會(huì)上，中國(guó)工程院院士陳香美說(shuō)道，“未來(lái)最有效的干細(xì)胞療法可能是在罕見(jiàn)病上。”

陳香美，十三屆全國(guó)人大代表，中國(guó)工程院院士，解放軍總醫(yī)院腎臟病科名譽(yù)主任，2016年度國(guó)家科技進(jìn)步獎(jiǎng)一等獎(jiǎng)獲得者，2017年被中央軍委榮記一等功。

罕見(jiàn)病是指發(fā)病率極低的那些疾病，國(guó)際確認(rèn)的罕見(jiàn)病有6千至7千種，人類(lèi)疾病中大約10%屬于罕見(jiàn)病。

雖然帶有“罕見(jiàn)”二字，但一些罕見(jiàn)病在日常生活中是耳熟能詳?shù)模热缥覈?guó)《第一批罕見(jiàn)病》目錄中的漸凍癥、新生兒糖尿病、帕金森等等都是人們常常聽(tīng)到的疾病。

目前，除了藥物治療，科學(xué)家們正嘗試用干細(xì)胞療法為罕見(jiàn)病的治療開(kāi)辟新路徑。

隨著科學(xué)研究的進(jìn)展，這些新療法中有些已經(jīng)開(kāi)花結(jié)果，例如上個(gè)月美國(guó)批準(zhǔn)了一款基因療法，用于治療發(fā)病率只有十萬(wàn)分之二至三的罕見(jiàn)病Leber先天性黑蒙10型；再如，在過(guò)去幾年里，全球獲批上市的一些干細(xì)胞療法中，部分適應(yīng)癥就是某個(gè)罕見(jiàn)病。